Military版 - 生物琐男这个靠谱吗：癌症将不再是不治之症，诺华CAR-T疗法获FDA批准上市 |
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发帖数: 15372 | 1 据悉，7 月 12 日，FDA 肿瘤药物专家咨询委员会以 10:0 投票结果一致推荐批准
瑞士诺华公司 CAR-T 疗法 Tisagenlecleucel（CTL-019）上市。FDA 将在 10 月 3 日
前依据专家意见做出最终审批决定，这意味着 CTL-019 将大概率成为全球首个获批上
市的 CRA-T 疗法。
CAR-T 疗法的成功研制让癌症不再是不可治愈，是癌症治疗届的重大突破，意味着
癌症治疗的里程碑式发展。诺华 CTL-019 申请的适应症是复发或难治性儿童和年轻成
人急性淋巴细胞白血病（ALL）。此前 FDA 对外发布的审评文件显示，Study B2202 研
究入组的 88 例患者中有 63 例在美国完成的 CAR-T 制备和输注，其中 52 例实现应
答（CR 或 CRi），40 例在输注后的前 3 个月内实现完全缓解（观察到肿瘤消失）。
目前医疗行业去除癌细胞的方式主要为手术切除和放疗化疗，但都存在弊端：手术
切除存在很大的复发风险且受制于癌症时期；放射疗法和化学疗法在杀死癌细胞的同时
往往也会对大量杀死正常细胞，对患者造成很大不良反应。
CAR-T 全称 Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy（嵌合抗原受体T
细胞免疫疗法），使用免疫疗法，使在几周或几个月时间内患者病情得到缓解治疗，基
本原理是用病人自身免疫细胞来清除癌细胞：病人身上提取T细胞，经过体外培养后在
输回病人体内，主要分为以下 5 步：
从癌症病人身上分离免疫T细胞； 利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤
细胞，并且同时激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体，T细胞变身自带“GPS 导航”、随
时准备找到癌细胞并发动自杀性袭击的 CAR-T 细胞；体外培养，大量扩增 CAR-T 细胞
（一般一个病人需要几十亿乃至上百亿个 CAR-T 细胞，且体型越大，需要细胞越多）
；把扩增好的 CAR-T 细胞输回病人体内；严密监护病人的副作用。
有评论称，这次 CTL-019 的推荐获批将是 PD-1/PD-L1 类药物上市近 3 年后肿瘤
免疫治疗领域又一件里程碑式的重磅事件，也将为其他公司的 CAR-T 产品上市铺平了
道路。
首位接受 CAR-T 治疗的儿童病例艾米丽在接受 16 个月化疗时发现了癌症的复发
，她的父母被医生告知她只有最后几个月时光。后来艾米丽的父母找到了从事免疫治疗
研究的美国宾夕法尼亚大学医学院病理系终身教授卡尔·朱恩（Carl June）自愿接受
试验治疗。经过 CAR-T 治疗后，艾米丽的父母被告知她的病情得到了治愈，之后顺利
出院。如今 5 年过去了，得到治愈的艾米丽一直健康成长，像其他孩子一样过上健康
快乐的童年生活。
癌症将不再是不治之症，诺华CAR-T疗法获FDA专家全票推荐批准上市
之后，卡尔博士也将此次经验应用到对其他癌症的研究。卡尔博士表示，一直以来
，医学界做出了很多医治癌症的承诺，现在，免疫疗法正在将这些承诺变成现实。癌症
治疗史上最大的一次革命正在发生。
2016 年 2 月，临床试验的免疫专家斯坦利·里德尔（Stanley Riddell）博士公
布初步临床试验结果：在 29 位接受治疗的晚期急性淋巴细胞白血病患者当中，有 27
位患者病情有某种程度的缓解，有效率高达 93％，其中超过一半的患者甚至完全缓解。
据 Leerink Partners 预测，全球肿瘤免疫治疗市场规模到 2020 年将达 167 亿
美元，2025 年将实现超 2 倍增长，达到 361 亿美元。
除了诺华外，也有其他许多生物技术公司从事 CAR-T 疗法，2014 年 6 月 KITE
在美国纳斯达克上市，2 个月后 JUNO 也对外宣布融资 1 亿 3 千万美元，但去年 7
月由于试验导致患者死亡被 FDA 叫停 CAR015II 期临床试验。另外，2015 年 3 月上
市的 Cellectis 也在最近宣布将测试异种 CAR-T 疗法。7 月 10 日，赛斯卡医疗宣布
完成对 CAR-T 细胞制备自动化技术开发机构 SynGEn 公司的资产收购。
我国已经将肿瘤免疫治疗、CAR-T 细胞治疗等新型诊疗服务纳入“十三五”发展规
划中，中国方面对 CAR-T 的研究势头迅猛，国家药审中心首席科学家何如意曾表示，
现在国内有几十家企业都在此类研发。临床试验数据网站 Clinicaltrials.gov 显示，
截至 2017 年 3 月 30 日，全球注册的关于 CAR-T 的临床试验有 310 项，其中中国
研究者贡献 89 项：2015 年共有 15 项，2016 年注册 49 项，2017 年前三个月新增
10 项。 | w***u
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