美媒称中国基因编辑技术发展令美望尘莫及 - Biology版

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Biology版 - 美媒称中国基因编辑技术发展令美望尘莫及

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话题: crispr话题: 试验话题: 患者话题: 基因话题: 宾夕法尼亚大学

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参考消息网1月24日报道美媒称，从3月份开始，现年53岁的杭州肿瘤医院的院长兼肿瘤
医生吴式琇就一直在尝试用一种很有希望的新型基因编辑工具Crispr-Cas9来治疗癌症
患者。这种工具由美国科学家设计，从2012年媒体报道说可以用来编辑DNA之后就引发
了全球关注。
据美国《华尔街日报》网站1月23日报道，吴式琇所在医院的团队从食道癌患者身
上抽取血液，用高铁将血液送到一间实验室，该实验室使用Crispr-Cas9删除一段干扰
免疫系统抗癌能力的基因，从而改进抗病细胞，然后将这些细胞注回到患者体内，希望
重新编程的DNA能消灭癌症。相比之下，中国以外的首例Crispr人体试验还没开始。美
国宾夕法尼亚大学用了近两年时间来解决联邦机构等部门的要求，其中包括尽可能减小
患者风险的种种安全检查。
报道称，中国无疑是第一个将Crispr用于人体试验的国家，美国国家医学图书馆数
据库中记录了中国的九次试验。《华尔街日报》发现至少还有两次医院试验，至少有86
名中国患者接受了基因编辑，这些试验也符合中国的产业政策。中国正力争使国内一些
产业走上国际舞台，基因编辑更是被列入中国2016年制定的五年规划目标，很多Crispr
试验正是在此召唤后纷纷出现的。
宾夕法尼亚大学Crispr研究团队的首席科学家Carl June说，在将Crispr等西方国
家开创的医疗技术加以应用方面，中国可能超过美国。他表示，美国处在一个危险的位
置，可能失去在生物医药领域的领先位置。他认为，中美存在监管不对称，但Crispr科
学非常前沿，很难在快速推进与确保患者安全之间找到理想的平衡点。
在欧洲，这类试验也未开始。Crispr Therapeutics AG去年12月宣布已向欧洲监管
部门提交了启动一项临床试验的申请，发言人称监管部门正在评估这项申请，该公司计
划今年启动临床试验。
报道称，与其他基因编辑方法相比，Crispr-Cas9技术更容易使用，成本也更低。
实验室数据表明，这项技术可以纠正一些导致不治之症的小故障，但改写基因会遭遇各
种科学和伦理难题。首先就是Crispr可能给人类带来意想不到的不可逆转的改变，而且
可能要过很多年才出来。
吴式琇也同意这种技术可能存在风险，认为Crispr是一把双刃剑。他说，别人看到
潜在的不良后果，而他们看到的是潜在的疗效。他说，速度是关键，他的患者已是生死
一线，如果不试一下，永远都不会知道答案。
报道称，起初，美国似乎走在前头。宾夕法尼亚大学获得资助的Crispr试验在2016
年成为这一领域首批进入公众视野的试验之一，该试验以患有多发性骨髓瘤、肉瘤和黑
色素瘤的病人为目标。2016年晚些时候，有媒体报道说一家中国医院已开始进行全球首
例Crispr试验，而宾夕法尼亚大学的June博士正在经历一个更加严格的流程。
June称，宾夕法尼亚大学的研究将测试Crispr是否安全，而不是测试能否治愈患者
。而吴式琇说，他认为挽救患者生命是最重要的，他的末期患者急需治疗。他最初在三
位患者身上测试了Crispr，现在已经修改了10多位患者的基因。他称，他计划在肺癌和
胰腺癌患者身上进行更多测试。
报道称，并非所有中国Crispr测试都能轻松获得批准。在似乎是全球首例Crispr人
体试验中担任首席调查员的刘波说，他们医院的伦理委员会花了几个月的时间进行评估
，要求他提交补充材料，然后才批准了他的试验。预计未来18个月将有更多美国Crispr
测试启动，与Crispr相关的科学家创办的上市公司将牵头进行这些测试。
芝加哥大学神学院院长兼该委员会生物伦理学家Laurie Zoloth说，她希望各国制
定Crispr的国际化标准、共享试验结果和伦理准则。她说，科学证明究竟意味着什么，
保护一个人又意味着什么，这些问题大家需要集体讨论。

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