基因疗法是怎么回事？ - Biology版 - 未名存档

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Biology版 - 基因疗法是怎么回事？

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话题: 基因话题: 疗法话题: 受精卵

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S*E 发帖数: 3662	1 是在受精卵或胚胎上动手脚，还是在大活人身上做？
b******c 发帖数: 27	2 都可以，体细胞可以用AAV或者电转之类的。还可以把自己的细胞体外养，改造之后转回去。受精卵可以进行显微注射。不过FDA估计不会轻易批准就是了。
S*E 发帖数: 3662	3 身体里原来的基因怎么被改造了？【在 b******c 的大作中提到】 : 都可以，体细胞可以用AAV或者电转之类的。还可以把自己的细胞体外养，改造之后转 : 回去。受精卵可以进行显微注射。不过FDA估计不会轻易批准就是了。
p****s 发帖数: 3153	4 没有被改造，转进去的基因取代了原来失活的基因的作用；现在CRISPR疗法的一个适应症DMD是通过改造基因的，通过CRISPR达到exon skipping的目的。【在 S*E 的大作中提到】 : 身体里原来的基因怎么被改造了？
h*******a 发帖数: 236	5 Jump Big God.

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