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发帖数: 36 | 1 在世人的眼中，艾滋病是不可治愈的。但是，世界上第一位被专家认可治愈了艾滋病
的病人是“柏林病人”，这是最早的称呼，为的是保密，同时人们当初也对他的治疗效
果表示怀疑，希望用时间来检验。后来，他的真名实姓才被公布，是美国人蒂莫西·雷
·布朗（Timothy Ray Brown）。
2000年，在德国任翻译的布朗患上了白血病和艾滋病两种病。2007年，当时在柏林
的布朗求医于肿瘤病和血液病专家胡特。经过胡特诊断，发现布朗的白血病比艾滋病更
严重。胡特决定先全力治疗布朗的白血病，方法是进行骨髓移植。经过3年的治疗，没
想到，不仅治愈了布朗的白血病，还连同他的艾滋病也治愈了，标志是，布朗的血液中
查不出HIV了。
而且，多年后，柏林病人身上也几乎查不到HIV，说明他已经摆脱了常人不可能摆
脱的艾滋病魔鬼。原因何在呢？治疗柏林病人的医生首先想到的是，柏林病人接受过他
人的骨髓移植治疗白血病，于是决定检测柏林病人的血液和干细胞成分。这一检测，获
得了惊人的发现，柏林病人在移植骨髓干细胞时意外地获得了变异的CCR5基因，这种变
异基因编码产生的CCR5趋化因子让HIV难以识别并无法利用CCR5因子进入T细胞。
这就证明，以前对不同种族的人的研究结果至少是部分正确，变异的CCR5基因的确有减
少HIV感染的效果。但是，CCR5基因变异是天生的，在不同种族人身上比例不同，尤其
在中国人和黑人身上较少，想要利用这种变异基因来治疗艾滋病就像中大奖一样，不具
有普遍性。而且，骨髓干细胞移植的费用高昂，技术比较复杂，治疗过程也充满风险。
更重要的是，如果能找到有CCR5基因变异的人，而且人家也愿意成为供者，提供骨
髓或血液干细胞给病人，在治疗时也首先要与患者（受者）白细胞表面抗原相匹配，才
能进行移植。虽然CCR5基因变异的人在俄罗斯和北欧人体内存在的比例较高，但要找到
供者和受者的白细胞表面抗原相匹配也很难。
也就是说，同时符合这两个条件很难，因此治疗柏林病人的骨髓干细胞移植只是一
种奢侈的试验性疗法，无法飞入寻常百姓家。
现在的基因编辑婴儿显然是受到CCR5基因变异的启发。既然无法获得自然变异的CCR5基
因，而且移植他人的变异CCR5基因又昂贵，何不采用基因编辑的方法让正常的CCR5基因
变异来抗御艾滋病呢？
有这个想法的不止是中国科学家，世界各国的科学家都在探索，但是由于技术的不
成熟，以及建立在技术保障之上的伦理规章，让全球的科学家都不愿也不敢轻举妄动。
最重要的原因在于，这种治疗艾滋病的基因疗法不是一般的对体细胞进行修改，而是
对胚胎细胞进行基因编辑修改。它与体细胞基因疗法的最大区别在于，如果失败，将影
响到下一代，甚至子子孙孙，无穷匮也。因为，它们会随胚胎基因遗传下去。但是，体
细胞基因疗法如果失败，伤害的也就是一个人，即患者本人，不会伤及他/她的后代。
对这一点上，以及多种伦理规定和技术缺陷，贺建奎团队认识得非常清楚。贺建奎
在2017年2月发表的，题为《人类胚胎基因编辑的安全性尚待解决》的文章中指出，尽
管美国科学院在2017年2月发布报告称，编辑人类胚胎DNA以阻止婴儿疾病在伦理上或许
可被接受，相当于为人类基因编辑开黄灯，但还是有很多伦理和技术难题需要首先解决
。这些问题都涉及到安全。
一是基因编辑技术还未经过完备的模式动物（如猴子）及细胞系安全性评估；二是
人类基因编辑后可能出现脱靶效应，需要建立质量控制流程来加以规避；三是在进行胚
胎基因组编辑时，嵌合体问题还未解决，可能带来的影响还未厘清；四是胚胎发育会受
到怎样的影响，需要在分子水平或功能水平得到详尽研究；五是经过基因编辑的人类，
在繁衍多代以后会不会有影响？需要由动物模型得到验证。
而且，贺建奎也清楚，CRISPR-Cas9基因剪刀是一种新技术，需要进行更深入的研
究和了解。不论是从科学还是社会伦理的角度考虑，在没有解决这些重要的安全问题之
前，任何进行生殖细胞系编辑或制造基因编辑的人类的行为都是极其不负责任的。
换句话说，在没有解决这些问题之前，任何用基因剪刀编辑婴儿的行为都是人类社会不
接受的。这也是基因编辑婴儿必须受到严格的伦理审批的原因。
现在，在编辑和创造婴儿方面走在世界前列的英国，如果要编辑胚胎，需要获得英
国卫生部和英国人类生育与胚胎学管理局(HFEA)的批准，并且需要专门的伦理审核通过
后才可进行研究。同时，英国严格规定，编辑胚胎基因可以，但要求所有试验胚胎在发
育第14天销毁，禁止移植入母体，也就根本不可能让基因编辑婴儿出生。
并非说，其他国家没有批准的研究中国就不可以做，而是这样的试验性治疗研究是否能
保证后代的安全。一些基因编辑和遗传的后果已经通过科幻作品告诉人们了，较早的有
《弗兰肯斯坦》，后来的有《绿巨人》。
《绿巨人》的主人公浩克是世界著名的物理学家，在一次意外中受到了被自己制造
出的伽玛炸弹的放射线大量辐射，身体产生异变，后来，每当他情绪激动心跳加速的时
候就会变成名为浩克的绿色怪物。由于变身后往往不受控制，伤害他人。为了不伤害自
己周围的人，浩克游走于世界各地寻找控制愤怒的方法，即便如此他也会造成毁灭性的
破坏，因此他成为警方与有关单位追捕的对象。
然而，基因编辑婴儿的后果可能比绿巨人还要严重。已经有研究人员进一步发现，
有“基因魔剪”之称的CRISPR-Cas9基因组编辑技术并不精准，脱靶率较高。
英国《自然·生物技术》杂志发表英国维康桑格研究所艾兰·布拉德雷等人的一项
研究，指出CRISPR-Cas9会在靶点附近引起DNA删除或重排，结果比此前预期的要严重。
对小鼠和人类的实验室细胞系研究发现，除了已知的伴随DNA双链断裂修复发生的小规
模DNA错误外，CRISPR-Cas9技术还可能在靶点附近导致大规模的DNA删除，在部分情况
下，甚至引起复杂的DNA重排，导致临近基因或调控序列受到影响，并改变细胞功能。
一个简单的情况是，如果后代的基因重排，后果可能是龙不生龙，凤不生凤；也可
能是后代变成比弗兰肯斯坦还要奇怪和厉害的怪物，如古希腊神话中的喀迈拉（
Chimera），即母山羊，它拥有羊身、狮头（赫西奥德的《神谱》中记载有说它有三个
头）和蛇尾，会喷火。这就是基因编辑之后的嵌合体问题，即不同的基因嵌合，形成非
人非马，非牛非猪的生物。
也因此，世界主流科学家极力反对在安全问题尚未解决之前，进行人的胚胎基因编
辑，即便需要如此做来让人改头换面，以治愈艾滋病，也首先得经过动物试验，例如对
非人灵长类（猴子）的试验，才能过渡到人。
全球科学家的反对不是没有理由的。 | h*******3
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