d*****0
发帖数: 12 | 1 我表侄很不幸得了一种很少见的病，胱胺酸症（Cystinosis）的范可尼综合症。北京儿
童医院的医生说Cystagon（成分为：半胱胺酒石酸（cysteamine bitartrate））是治
这个病的首选药（虽然也没法根治）。但是在国内买不到。按说Cystagon是很早就出的
药，不知道为什么国内没有。
他在国内，各种条件限制也不太可能来美国。
Cystagon是处方药，而且全美国也只有500例这样的病人，大家有没有什么建议来买这
个药的？甚至其它成分为半胱胺的药？如果能帮我在国内找到Cystagon更好。
多谢大家。 |
D*******W
发帖数: 18 | 2 http://www.natalieswish.org/Treatment
【在 d*****0 的大作中提到】
: 我表侄很不幸得了一种很少见的病，胱胺酸症（Cystinosis）的范可尼综合症。北京儿
: 童医院的医生说Cystagon（成分为：半胱胺酒石酸（cysteamine bitartrate））是治
: 这个病的首选药（虽然也没法根治）。但是在国内买不到。按说Cystagon是很早就出的
: 药，不知道为什么国内没有。
: 他在国内，各种条件限制也不太可能来美国。
: Cystagon是处方药，而且全美国也只有500例这样的病人，大家有没有什么建议来买这
: 个药的？甚至其它成分为半胱胺的药？如果能帮我在国内找到Cystagon更好。
: 多谢大家。
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d*****0
发帖数: 12 | 3 这个网站也是说用cystagon.网站上提到的其他治疗手段在国内也都用了。如果能告诉
我怎么买药就好了。
如果实在买不到cystagon，可以自己配药吗？其中的有效成分cysteamine在sigma-
aldrich等化学药品网站有买的，但都是可别的东西成稳态。如果把cystagon中的
bitartrate（重酒石酸）换成盐酸，或硫基的东西可以吗？
【在 D*******W 的大作中提到】
: http://www.natalieswish.org/Treatment
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w******y
发帖数: 4871 | 4 啊，不经过phase 1,2,3的药物的clinical trial后的药，别的类似的东西就拿来用太
危险了吧。药物在人体内代谢发挥作用和副作用可不是什么碱基，侧链随便替代或类似
就可以拿来用的。
【在 d*****0 的大作中提到】
: 这个网站也是说用cystagon.网站上提到的其他治疗手段在国内也都用了。如果能告诉
: 我怎么买药就好了。
: 如果实在买不到cystagon，可以自己配药吗？其中的有效成分cysteamine在sigma-
: aldrich等化学药品网站有买的，但都是可别的东西成稳态。如果把cystagon中的
: bitartrate（重酒石酸）换成盐酸，或硫基的东西可以吗？
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