l********8
发帖数: 668 | 1 本人多年搞observatonal study for social sciences. 对clinical trial一点不懂。
但现在job interview必须要准备一点Clinical trial的东西。不然，什么job都找不到。
先来说说我的印象，希望帮我纠正。我印象中clinical trial不就是一个randomized
experimental study吗? 被试随机分配到E和C组，然后比较一下effect of treatment.
一个简单的ANOVA不就能够对付了吗？不知还有什么别的花样。至于power analysis和
sample size在这种design下，用G*Power或nquery自动就给你算出来。有什么麻烦的呢
？
最近我们所做了一个phase 4的longitudinal clinical trial study. E和C组分别是
两种治疗方法，然后治疗开始后的1，3，6，12个月测量outcome variables. 治疗本身
大概9个月。不知道这种design在clinical trial研究中普遍不。但我觉得这不就是个
repeated measurement design吗？一个repeated measurement ANOVA不就对付了吗？
至于power analysis和sample size在这种design下，有很多现成的软件，articles可
以利用，不知还有什么别的花样。
本人才识学浅，哪里要加强，哪里要补充，希望指导一下，能尽快的对付job
interview。
多谢！ |
K******c
发帖数: 619 | 2 how do you randomly assign treatment? |
t*****a
发帖数: 459 | 3 这个新东西还是挺多的。很多常年做clinical trial的可能来回来去都是类似的东西，
但是面试新职位一般人家还是要求你对当前最流行的东西有一定的掌握的。有些做起来
没那么难，但是起码理论上要了解，还要对和fda打交道的文化有一定认识。
我也没有做过专门clinical trial的工作，但是能想到最基本的几个有：
实验设计，这个有时候不是那么简单的，有一定observational study的经验也会有帮
助。还有能达到节约资源，事半功倍的实验设计，现在也很重视。
power analysis，这个也不是总那么简单的。复杂一些的情况，简单的software不一定
能直接做，复杂的software又贵，很多特殊情况也不能用software去one size fits
all. 用data simulation来做power analysis是经常需要的。
adaptive design， 这个在有些clinical trial领域大热，而且大势所趋是以后越来越
多领域用。这个既要懂理论又要有经验，没经验的情况下，理论知道一点是必须的。
还有就是clinical trial的文化(通用文件格式，fda文化)等，这个主要靠经验，没经
验的话读写东西也多少能了解些。如果在和industry互动不多的研究机构工作，最后这
点可能最不重要。 |
j*****e
发帖数: 182 | 4 Hot topics in clinical trial:
equivalence/non-inferiority tests,
multiple testing procedures,
design and power analyses associated with the above tests,
dose-response studies,
analysis of safety endpoints,
clinical trials on vaccines (biosimilar studies),
etc. |
g*****o
发帖数: 812 | 5 你随便找本书就知道了
单是分组, 就有很多门道
到。
treatment.
【在 l********8 的大作中提到】
: 本人多年搞observatonal study for social sciences. 对clinical trial一点不懂。
: 但现在job interview必须要准备一点Clinical trial的东西。不然，什么job都找不到。
: 先来说说我的印象，希望帮我纠正。我印象中clinical trial不就是一个randomized
: experimental study吗? 被试随机分配到E和C组，然后比较一下effect of treatment.
: 一个简单的ANOVA不就能够对付了吗？不知还有什么别的花样。至于power analysis和
: sample size在这种design下，用G*Power或nquery自动就给你算出来。有什么麻烦的呢
: ？
: 最近我们所做了一个phase 4的longitudinal clinical trial study. E和C组分别是
: 两种治疗方法，然后治疗开始后的1，3，6，12个月测量outcome variables. 治疗本身
: 大概9个月。不知道这种design在clinical trial研究中普遍不。但我觉得这不就是个
|
l********8
发帖数: 668 | 6 应该有很多门道，不然的话我就不会这么难找工作了。隔行隔山。悔不该当初。。。
【在 g*****o 的大作中提到】
: 你随便找本书就知道了
: 单是分组, 就有很多门道
:
: 到。
: treatment.
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s**e
发帖数: 294 | 7 Strategically，你的trial要给label增加什么statement？在这个基础上，几个
treatment group？几个endpoints？有没有hierachy？alpha怎么分配最efficient？要
不要prespecify subgroup？要不要interim？要不要adaptive？missing value怎么处
理？当然根据你trial的phase还有侧重。 |
w****u
发帖数: 69 | 8 搭车问，统计博士想投药厂方向的，应该找本书过来读读把相关的知识都掌握了吗？
还是说把基础的anova，longitudinal这些弄通就好了，新的知识以后边用边学？ |
n****y
发帖数: 819 | 9 弱问一下， 象equivalence/non-inferiority tests， 为什么需要在trial开始之前就
要定义好new treatment 是equivalence或者non-inferiority？ 为什么不能recruit一
定数量的病人， conduct trail， 有了trial的结果之后在给new treatment 定型（
equivalence或者non-inferiority） 呢
【在 j*****e 的大作中提到】
: Hot topics in clinical trial:
: equivalence/non-inferiority tests,
: multiple testing procedures,
: design and power analyses associated with the above tests,
: dose-response studies,
: analysis of safety endpoints,
: clinical trials on vaccines (biosimilar studies),
: etc.
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n****t
发帖数: 182 | 10 在你有博士学位的前提下，了解研发的流程往往比你好几个test更重要。
比如你没学过survival的话，一周突击就行了。但是设计和分析中要注意的问题，往往
是做过几个后才意识到
哪里重要。
对phase ii iii统计最常用的就是mixed model, logistic model和cox model.
加上eMAx 或者hill model for dose finding. 其他fancy design 多是现学现卖 （
Adaptive, missing data, subgroup,Baysian, multiplicity, auxiliary covaiate,
pk/pd modeling, competing risk, pediatric extrapolation, to name a few) |
n****t
发帖数: 182 | 11 Your null is that the experimental drug is inferior (inferior or superior in
equivalence trial).
To test this you need to define what inferior means(ie, margin) before hand.
It is a hypothesis testing problem( at least for labeling) and not an
estimation problem, that's why you predefine what you mean by non-inferior.
This definition can take the upcoming variability into consideration ( the
so called syntheses approach) but it is less widely used
【在 n****y 的大作中提到】
: 弱问一下， 象equivalence/non-inferiority tests， 为什么需要在trial开始之前就
: 要定义好new treatment 是equivalence或者non-inferiority？ 为什么不能recruit一
: 定数量的病人， conduct trail， 有了trial的结果之后在给new treatment 定型（
: equivalence或者non-inferiority） 呢
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